我国重症肌无力治疗将实现新突破
中国青年报 2023-07-04 21:40:37
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中国青年报客户端讯（中青报·中青网记者夏瑾）全身型重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。6月30日，中国国家药监局正式批准FcRn拮抗剂艾加莫德在国内上市，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。这意味着我国重症肌无力治疗30年来有了新突破。
全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。大多数全身型重症肌无力患者有免疫球蛋白（IgG）自身抗体，其中约有75-80%乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性。
长期以来，全身型重症肌无力的治疗以经验、专家观点和低级别循证医学证据为主，以传统药物为主，虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状，但传统药物在疾病控制、治疗毒性等方面均存在不足。复旦大学附属华山医院神经内科副主任、华山罕见病中心工作小组主任赵重波教授说：“中国至少有20万重症肌无力患者。尽管目前有可用的治疗手段，但仍然存在巨大的未被满足的需求，极大影响患者生活质量，临床上亟需安全有效的创新治疗选择。”
赵重波教授指出，对于重症肌无力患者群体来说，首个有高级别循证医学证据支持并获得阳性结果的FcRn拮抗剂在中国的获批，有望进一步改变国内全身型重症肌无力患者的治疗格局。
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